Fondazione Telethon

The CHMP’s positive opinion from the European Medicines Agency (EMA) marks an important milestone for Fondazione Telethon. This recommendation is both a scientific and clinical achievement, the result of years of rigorous research, and a validation of a unique research model that combines scientific excellence with a strong commitment to patients. Fondazione Telethon will continue collaborating with regulatory authorities to make therapies accessible to all eligible patients. This outcome highlights our dedication to putting science at the service of patients and reinforces the Foundation’s role as a reference point in rare genetic disease research and the advanced therapy field. – Il parere positivo del CHMP della European Medicines Agency (EMA) rappresenta una tappa fondamentale per Fondazione Telethon. Questa raccomandazione non solo è un traguardo scientifico e clinico, frutto di anni di ricerca e sviluppo rigorosi, ma conferma un modello di ricerca unico che integra eccellenza scientifica e forte senso di responsabilità verso i pazienti. Fondazione Telethon continuerà a collaborare con le autorità regolatorie per rendere le terapie accessibili a tutti i pazienti idonei. Questo risultato sottolinea il nostro impegno a mettere la scienza al servizio dei pazienti, consolidando il ruolo di riferimento della Fondazione nella ricerca sulle malattie genetiche rare e nella filiera delle terapie avanzate. #GeneTherapyRecommended #CHMP #GeneTherapy #WiskottAldrichSyndrome #Innovation #RareDiseases #FondazioneTelethon

La scintilla della curiosità «Fai una domanda interessante, e sei già a metà strada verso una risposta interessante.» La frase di Peter Medawar, premio Nobel per la Medicina nel 1960, è perfetta per introdurre il webinar dedicato alla forza della curiosità. In questo incontro on line, dedicato alle scuole secondarie di II grado, il 27 novembre, alle 11, la divulgatrice scientifica Valentina Vavassori ci accompagnerà in un viaggio dentro la curiosità scientifica: attraverso storie, esempi ed esperienze, scopriremo come le grandi scoperte nascano spesso da un dettaglio inaspettato e da chi non smette mai di chiedersi perché, in che modo, com’è possibile, o anche come possiamo fare di meglio. Non perderti l’appuntamento, iscriviti qui: https://bit.ly/4o7a8oN

Venerdì scorso oltre 1200 studenti delle scuole superiori milanesi hanno partecipato a “DNA e cura: una finestra sul mondo delle terapie avanzate”, l’evento di Fondazione Telethon con il sostegno di Reale Foundation – Reale Group dedicato a scoprire come la ricerca scientifica sulle terapie avanzate stia trasformando la vita delle persone. Sul palco del Teatro Nazionale di Milano, Thomas, 18 anni, ha raccontato la sua storia: da bambino ha ricevuto la terapia genica per l’immunodeficienza ADA-SCID e oggi è un ragazzo in piena salute che può immaginarsi un futuro. Un racconto che ha testimoniato la forza della ricerca e il valore della generosità che l’ha resa possibile. Diversi ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget) — da Michela Milani a Raffaella Di Micco, da Renato Ostuni a Maria Ester Bernardo — hanno raccontato come funziona la terapia genica, quali sono le prospettive ma anche i limiti, e come i risultati ottenuti nello studio delle malattie genetiche rare possano diventare patrimonio comune, trovando applicazione anche in patologie più frequenti. Stefano Benvenuti, della Fondazione, ha invece illustrato il tema della sostenibilità economica delle terapie avanzate.  In chiusura, Luigi Naldini, direttore del SR-TIGET e "papà" dei vettori lentivirali, ha ricordato che la scienza è fatta anche di errori, tentativi e nuovi inizi, invitando i ragazzi a non avere paura della frustrazione, che è parte integrante del processo di scoperta, oltre che della vita. Grazie a tutti gli studenti, insegnanti e ricercatori che hanno reso speciale questa mattina di scienza, storie e futuro. #FondazioneTelethon #DivulgazioneScientifica #DNAeCura #TerapieGeniche #RicercaCheCura #Scuola #STEM #Milano

We are thrilled to share that today the European Medicines Agency Committee for Medicinal Products for Human Use announced the positive opinion recommending marketing authorisation for Etuvetidigene autotemcel, an ex vivo hematopoietic stem cell #genetherapy for #WiskottAldrichSyndrome (WAS), a rare and life-threatening immunodeficiency, for which Fondazione Telethon serves as the marketing authorisation holder.   This milestone represents the culmination of a pioneering research, clinical and human journey, powered by the dedication of our scientists, clinicians and support teams. Within SR-Tiget unique ecosystem - one of the few worldwide able to embrace the full journey of #ATMP development - we have   🔍Uncovered the mechanisms underlying the immunological defects of WAS 🧬 Developed a lentiviral vector-based gene therapy approach ✅ Demonstrated preclinical proof of concept for safety and efficacy 👩⚕️ Conducted successful clinical trials 🔬 Studied correction of disease mechanisms and vector safety after gene therapy  🌍 Accompanied 34 patients and their families from 18 countries throughout their treatment journey, whose trust and participation made this achievement possible   Fondazione Telethon, the first non-profit organization to have successfully led the full pathway from laboratory research to regulatory approval - collaborating with industry partners when available - has been instrumental in this success, supporting SR-Tiget’s work from the outset and spearheading this regulatory approval.   The therapy will be made available to patients at Ospedale San Raffaele, a recognised center of excellence in gene therapy for this and other diseases, where the clinical trial phase was conducted.   👉 Read the press release here https://lnkd.in/dYeFfvbw

"Bringing science to the service of patients." With great pride, Fondazione Telethon announces the positive opinion of the CHMP of the European Medicines Agency (EMA), recommending marketing authorisation in the European Union for an ex vivo gene therapy for the treatment of #WiskottAldrichSyndrome (WAS), a rare and severe genetic immunodeficiency, developed at the San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget). The therapy — for which Fondazione Telethon serves as the marketing authorisation holder — represents a major scientific and clinical milestone, and a new source of hope for patients born with this condition. We wish to express our heartfelt thanks to all the researchers, clinicians, and technicians involved at the San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget), whose commitment, expertise, and dedication have made this important achievement possible. The therapy will be made available to patients at Ospedale San Raffaele, a recognized center of excellence in gene therapy for this and other diseases, where the clinical trial phase was conducted. Here is the full press release: https://lnkd.in/d-mF7g6n - "Portiamo la scienza al servizio dei pazienti." Con immenso orgoglio, Fondazione Telethon annuncia il parere positivo del CHMP della European Medicines Agency (EMA) che raccomanda l’autorizzazione alla commercializzazione nell’Unione Europea della terapia genica ex vivo destinata al trattamento della #WiskottAldrichSyndrome (WAS), una rara e grave immunodeficienza genetica, messa a punto presso il San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget). La terapia, di cui Fondazione Telethon è titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio, rappresenta un importante traguardo scientifico e clinico e una nuova speranza per i pazienti nati con questa patologia. Desideriamo ringraziare tutti i ricercatori, clinici e tecnici coinvolti al San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget), il cui impegno, competenza e dedizione hanno reso possibile questo importante risultato. La terapia sarà disponibile per i pazienti presso l'Ospedale San Raffaele, centro di eccellenza nella terapia genica per questa ed altre malattie, dove è stata condotta la fase di sperimentazione clinica. Qui il comunicato stampa completo: https://lnkd.in/d4JGJtmN #GeneTherapyRecommended #CHMP #GeneTherapy #Innovation #RareDiseases #FondazioneTelethon

Siamo felici di aver accolto Findomestic Banca e il suo Amministratore Delegato e Direttore Generale Marco Tarantola all’Istituto San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget), dove ogni giorno i ricercatori di Fondazione Telethon si impegnano per offrire risposte concrete a chi vive con una malattia genetica rara. Grazie a Findomestic Banca per la vicinanza, la fiducia e il sostegno costante alla nostra missione. 💙 #BNPParibasItalia

𝟯,𝟮,𝟭…𝗖𝗟𝗜𝗖! 📸 Con questi scatti vogliamo dare inizio ad una nuova pagina della nostra storia, frutto di un lungo lavoro, che ci porta oggi a condividere quelli che sono i pilastri della Fondazione: i nostri nuovi 𝗩𝗔𝗟𝗢𝗥𝗜! Sì, perché 𝗖𝗟𝗜𝗖 non è soltanto il suono del movimento meccanico di uno scatto, ma anche un acronimo: 𝗖oraggio, 𝗟ungimiranza, 𝗜ntegrità, 𝗖ura. Caratteristiche che oggi si traducono in valori, a cui abbiamo voluto dare forma attraverso un’esperienza che ci permettesse di toccarli con mano. Abbiamo avuto il piacere di essere ospiti di ELIS, organizzazione con un importante scopo sociale: orientare e formare ragazzi e ragazze al lavoro, di prendersene cura e di dare loro la possibilità di costruire un futuro migliore. Lo staff di 𝗘𝗟𝗜𝗦 ci ha accompagnati nelle attività di meccanica e fibra ottica, apparentemente lontane da noi, ma che ci hanno permesso di comprendere il significato più intimo dei nostri valori e di concepirli come punti cardinali, tanto nel lavoro che svolgiamo, quanto nel nostro vissuto quotidiano.

Webinar per le scuole: Editing genetico, riscrivere la vita  Nel giro di appena due anni, l’editing genetico ha compiuto passi da gigante.  È una nuova svolta nell’era della medicina personalizzata, con la possibilità di intervenire in modo sempre più mirato sulle cause delle malattie genetiche, anche se non mancano sfide etiche e scientifiche.   Ne parleremo il 12 dicembre alle 11, nel webinar dedicato alle scuole secondarie di II grado, con la biotecnologa Raffaella Di Micco, group leader al San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget), professoressa associata alla IUSS - Scuola Universitaria Superiore Pavia, che ci guiderà alla scoperta delle nuove frontiere dell’editing genetico e della ricerca che le rende possibili.    Per le iscrizioni: https://lnkd.in/dGiXaJ7W

Al via il conto alla rovescia per la Staffetta 24 per un’ora Telethon Udine. Giunto alla sua 27esima edizione, l’evento sarà anche una gara di solidarietà, dalle 15 di sabato 29 alla stessa ora di domenica 30 novembre. Anche in questa edizione, BNL BNP Paribas, da 34 anni partner di Fondazione, offrirà il proprio sostegno alla ricerca scientifica, grazie all’impegno dei 16mila dipendenti e delle società del Gruppo BNP Paribas in Italia. Le iscrizioni sono aperte sul sito telethonudine.it, dove è possibile consultare il regolamento e trovare tutte le informazioni. Accanto alla corsa in presenza, non manca la partecipazione da remoto per allargare la solidarietà oltre i confini del Friuli. Le squadre e i singoli corridori potranno iscriversi sul sito e scaricare l'applicazione dedicata, disputando la propria frazione nel periodo compreso tra il 20 e il 30 novembre. Per tutte le info: 👉 https://telethonudine.it/

La scintilla della curiosità   «Fai una domanda interessante, e sei già a metà strada verso una risposta interessante.»  La frase di Peter Medawar, premio Nobel per la Medicina nel 1960, è perfetta per introdurre il webinar dedicato alla forza della curiosità. In questo incontro on line, dedicato alle scuole secondarie di II grado, il 27 novembre, alle 11, la divulgatrice scientifica Valentina Vavassori ci accompagnerà in un viaggio dentro la curiosità scientifica: attraverso storie, esempi ed esperienze, scopriremo come le grandi scoperte nascano spesso da un dettaglio inaspettato e da chi non smette mai di chiedersi perché, in che modo, com’è possibile, o anche come possiamo fare di meglio.  Non perderti l’appuntamento, iscriviti qui: https://lnkd.in/d_cvhErB