The CHMP’s positive opinion from the European Medicines Agency (EMA) marks an important milestone for Fondazione Telethon. This recommendation is both a scientific and clinical achievement, the result of years of rigorous research, and a validation of a unique research model that combines scientific excellence with a strong commitment to patients. Fondazione Telethon will continue collaborating with regulatory authorities to make therapies accessible to all eligible patients. This outcome highlights our dedication to putting science at the service of patients and reinforces the Foundation’s role as a reference point in rare genetic disease research and the advanced therapy field. – Il parere positivo del CHMP della European Medicines Agency (EMA) rappresenta una tappa fondamentale per Fondazione Telethon. Questa raccomandazione non solo è un traguardo scientifico e clinico, frutto di anni di ricerca e sviluppo rigorosi, ma conferma un modello di ricerca unico che integra eccellenza scientifica e forte senso di responsabilità verso i pazienti. Fondazione Telethon continuerà a collaborare con le autorità regolatorie per rendere le terapie accessibili a tutti i pazienti idonei. Questo risultato sottolinea il nostro impegno a mettere la scienza al servizio dei pazienti, consolidando il ruolo di riferimento della Fondazione nella ricerca sulle malattie genetiche rare e nella filiera delle terapie avanzate. #GeneTherapyRecommended #CHMP #GeneTherapy #WiskottAldrichSyndrome #Innovation #RareDiseases #FondazioneTelethon
Bravissimi!!!!