"Bringing science to the service of patients." With great pride, Fondazione Telethon announces the positive opinion of the CHMP of the European Medicines Agency (EMA), recommending marketing authorisation in the European Union for an ex vivo gene therapy for the treatment of #WiskottAldrichSyndrome (WAS), a rare and severe genetic immunodeficiency, developed at the San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget). The therapy — for which Fondazione Telethon serves as the marketing authorisation holder — represents a major scientific and clinical milestone, and a new source of hope for patients born with this condition. We wish to express our heartfelt thanks to all the researchers, clinicians, and technicians involved at the San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget), whose commitment, expertise, and dedication have made this important achievement possible. The therapy will be made available to patients at Ospedale San Raffaele, a recognized center of excellence in gene therapy for this and other diseases, where the clinical trial phase was conducted. Here is the full press release: https://lnkd.in/d-mF7g6n - "Portiamo la scienza al servizio dei pazienti." Con immenso orgoglio, Fondazione Telethon annuncia il parere positivo del CHMP della European Medicines Agency (EMA) che raccomanda l’autorizzazione alla commercializzazione nell’Unione Europea della terapia genica ex vivo destinata al trattamento della #WiskottAldrichSyndrome (WAS), una rara e grave immunodeficienza genetica, messa a punto presso il San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget). La terapia, di cui Fondazione Telethon è titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio, rappresenta un importante traguardo scientifico e clinico e una nuova speranza per i pazienti nati con questa patologia. Desideriamo ringraziare tutti i ricercatori, clinici e tecnici coinvolti al San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget), il cui impegno, competenza e dedizione hanno reso possibile questo importante risultato. La terapia sarà disponibile per i pazienti presso l'Ospedale San Raffaele, centro di eccellenza nella terapia genica per questa ed altre malattie, dove è stata condotta la fase di sperimentazione clinica. Qui il comunicato stampa completo: https://lnkd.in/d4JGJtmN #GeneTherapyRecommended #CHMP #GeneTherapy #Innovation #RareDiseases #FondazioneTelethon